БИОХИМИЯ, 2016, том 81, вып. 7, с. 926–936
УДК 604.6
Вирусные векторы для генной терапии: современное состояние и клинические перспективы
Обзор
1 Институт полиомиелита и вирусных энцефалитов им. М.П. Чумакова, 142782 Москва; факс: +7(495)841-9321, электронная почта: alexander_lukashev@hotmail.com
2 Институт медицинской паразитологии и тропической медицины им. Е.И. Марциновского, Первый МГМУ им. И.М. Сеченова Минздрава России, 119435 Москва
3 НИИ молекулярной медицины, Первый МГМУ им. И.М. Сеченова Минздрава России, 119991 Москва
4 НИИ физико-химической биологии им. А.Н. Белозерского, Московский государственный университет им. М.В. Ломоносова, 119991 Москва
КЛЮЧЕВЫЕ СЛОВА: ДНК, РНК, вирусный вектор, направленная доставка, «умные лекарства».
Аннотация
Генная терапия является наиболее очевидным подходом к применению достижений молекулярной биологии для лечения больных. Этот инструмент позволяет (по крайней мере, теоретически) быстрее всего пройти путь от фундаментальных знаний об изменениях в регуляторных системах клетки при патологических процессах до средства лечения болезни. Одним из основных препятствий для развития генной терапии является проблема доставки эффектора в клетки-мишени. Методы, пригодные для экспериментальной оценки возможности коррекции генетических нарушений, плохо подходят для клинического применения. Одним из наиболее перспективных способов доставки средств генной терапии считаются векторы на основе вирусов. За миллионы лет эволюции у вирусов возникли разнообразные механизмы проникновения в клетку, длительного сохранения в клетке собственного генетического материала, активации, подавления или модификации защитных механизмов организма-хозяина на всех уровнях. Относительно простая организация, небольшой геном и эволюционная пластичность вирусов позволяют перенастраивать их свойства для создания эффективных инструментов, пригодных для решения конкретных задач генной терапии. В данном обзоре представлены последние тенденции в развитии генной терапии, в особенности различные аспекты и перспективы клинической разработки средств на основе вирусных систем доставки.